Наглазим и Пеларговир

Применяется в/в в виде инфузии в дозе 1 мг/кг 1 раз/нед.

Предназначен для приема внутрь. Продолжительность лечения - не более 3 недель.

Реакции, возникающие в процессе инфузии: наиболее часто - крапивница на лице и шее, бронхоспазм, респираторный дистресс, апноэ.

Часто: головная боль, лихорадка, артралгия рвота, инфекции верхних дыхательных путей, боли в животе, диарея, боль в ушах, кашель, средний отит, появление анти-галсульфаза-IgG-антител.

Со стороны пищеварительной системы: нечасто - желудочно-кишечные расстройства; редко - слабое кровотечение из десен.

Со стороны дыхательной системы: редко - слабые носовые кровотечения.

Со стороны иммунной системы: редко - реакции гиперчувствительности.

Средство для ферментозаместительной терапии, рекомбинантная человеческая N-ацетилгалактозамин 4-сульфатаза.

Накопление мукополисахаридов обусловлено дефицитом специфических лизосомальных ферментов, требующихся для катаболизма гликозамингликанов. Мукополисахаридоз 6 типа (синдром Марото-Лами) характеризуется отсутствием или выраженным уменьшением фермента N-ацетилгалактозамин 4-сульфатазы. Дефицит активности данного фермента приводит к накоплению субстрата глюкозаминогликана, дерматансульфата, во всем организме и вызывает распространенные структурные и функциональные нарушения клеток, тканей и органов.

Галсульфаза в качестве экзогенного фермента проникает в лизосомы и усиливает катаболизм гликозамингликана. Захват клетками и проникновение в лизосомы осуществляется наиболее вероятно путем связывания олигосахаридной цепи гальсульфаза, заканчивающейся маннозо-6-фосфатом, со специфическими маннозо-6-фосфатными рецепторами.

Средство растительного происхождения. Содержит экстракт из корней Pelargonium sidoides (пеларгонии очитковой).

Предполагается, что экстракт корней растений in vitro может оказывать следующие эффекты: стимуляция неспецифических защитных механизмов; стимуляция частоты биения ресничек мерцательного эпителия эпителиальных клеток; модуляция синтеза интерферона и провоспалительных цитокинов; стимуляция активности NK-клеток; стимуляция фагоцитов, экспрессия адгезивных молекул, хемотаксис. Возможны антимикробные эффекты: умеренные прямые антибактериальные и антивирусные свойства; возрастание/ингибирование адгезии стрептококков группы А к десквамативным/живым эпителиальным клеткам; ингибирование β-лактамазы; цитопротекторные свойства: угнетение лейкоцитарной эластазы человека; антиоксидантные свойства.

Адекватных и строго контролируемых клинических исследований безопасности применения галсульфаза при беременности не проводилось. Применение возможно только в том случае, когда предполагаемая польза для матери превосходит потенциальный риск для плода и только в установленных случаях крайней необходимости.

Неизвестно, выделяется ли галсульфаза с грудным молоком у человека. Применение в период лактации возможно только в том случае, когда предполагаемая польза для матери превосходит потенциальный риск для грудного ребенка.

В экспериментальных исследованиях не получено данных о нарушении фертильности или опасности для плода при введении галсульфаза в дозе 3 мг/кг/сут у животных.

Перед проведением инфузии рекомендуется проведение премедикации антигистаминными средствами. Однако следует иметь в виду, что у пациентов, страдающих мукополисахаридозом 6 типа, часто наблюдается апноэ во сне. Применение антигистаминных препаратов повышает риск развития этого состояния.

Безопасность галсульфазы для детей младше 5 лет не исследована.